Trong liệu pháp gen, một gen khiếm khuyết được thay thế bằng cách sử dụng virus để chèn một gen bình thường. Điều gì sẽ làm cho điều trị thành công?

Trong liệu pháp gen, một gen khiếm khuyết được thay thế bằng cách sử dụng virus để chèn một gen bình thường. Điều gì sẽ làm cho điều trị thành công?
Anonim

Câu trả lời:

Không có phản ứng miễn dịch và tái tổ hợp thành công của gen.

Giải trình:

Virus kỹ thuật là một 'công cụ' đầy hứa hẹn cho liệu pháp gen. Chúng tôi tận dụng khả năng tự nhiên của virus để đưa DNA vào tế bào của vật chủ. DNA gây bệnh của virus được thay thế bằng gen mong muốn. Virus có thể được sử dụng như một phương tiện để vận chuyển DNA này vào tế bào chủ.

Để thành công, 'gen tốt' được giới thiệu sẽ phải thay thế 'gen khiếm khuyết' trong tế bào chủ. Điều này có thể xảy ra thông qua Sự tái kết hợp đồng nhất. Nếu quá trình đó diễn ra đúng, gen được nhúng vào thông tin di truyền của tế bào và có thể được truyền lại cho các thế hệ tế bào tiếp theo.

Một kỹ thuật rất hay và đầy hứa hẹn, nhưng có rất nhiều những thách thức:

  • ngăn chặn phản ứng miễn dịch có thể giết chết tế bào trong đó DNA được đưa vào
  • hướng virus đến đúng loại tế bào; giới thiệu vào các tế bào sinh sản là ví dụ thường không mong muốn
  • tái tổ hợp phải xảy ra ở đúng vị trí trong bộ gen. Nếu kết hợp không đúng chỗ, nó có thể đánh sập (bất hoạt) các gen khác
  • sau khi tái tổ hợp, gen cũng phải được kích hoạt, nhưng không được tạo ra quá nhiều, tức là sản phẩm phải được tạo ra với số lượng phù hợp